В России и Казахстане двое детей умерли в ходе лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) препаратом «Золгенсма». Как говорится в сообщении разработчика препарата, швейцарской фармацевтической компании Novartis, причиной смерти стала острая печеночная недостаточность.
Смерть наступила после пяти-шести недель введения препарата методом инфузии и через один-десять дней после начала снижения дозы кортикостероидов (противовоспалительных средств), отмечается в сообщении.
Возраст детей и их данные не приводятся.
СМА — редкая генетическая болезнь, при которой поражаются двигательные нейроны спинного мозга. Это приводит к атрофии и параличу мышц.
В конце прошлого года компания Novartis получила разрешение на использование препарата в России. Это самый дорогой препарат в мире, он стоит $2,125 млн.
В мире существуют три препарата от СМА: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». В России раньше были зарегистрированы только «Спинраза» и «Рисдиплам». Эти препараты надо принимать пожизненно. Укол «Золгенсма» делают только один раз, в возрасте до двух лет.