Ученые московской лаборатории редактирования генома медико-генетического научного центра имени Бочкова с помощью генной инженерии исправили мутацию в гене CFTR, которая приводит к развитию муковисцидоза. Об этом сообщает «Медвестник».
Заболевание вызывают около 200 способов мутации гена CFTR из двух тысяч, известных науке. Российские генетики выбрали мутацию F508del, которая наиболее распространена в европейской популяции.
Для редактирования генома использовался редактор CRISPR/Cas9, который работает по принципу «молекулярных ножниц» — его создательницам в этом году вручили Нобелевскую премию.
Как отмечает издание, короткая молекула доставляет белок Cas9 в нужный участок генома, затем Cas9 «разрезает» ДНК мутировавших клеток. Если добавить копии нужных генов в момент, когда клетка пытается устранить разрыв, то она включит их в свою ДНК.
В культуре CFTE29o- ученым удалось исправить мутацию около 3% клеток, в культуре клеток пациента — 5%. Для того чтобы вылечить это заболевание, нужно скорректировать 10–15% клеток. Следующая задача для ученых — добиться улучшения этого результата.